专家呼吁开展IIT研究，粤港澳真实世界数据助力新药械落地

在全球医疗机构排名的前20强中，我国仅占据其中的两家席位，而美国则占据了16个位置。特别是在肿瘤药物研发领域，我国真正意义上的“全球新药物”仅占全球总量的3%，而大多数药品仍处于“快速跟进开发”阶段。在药品监管方面，尽管我国已加入人用药品注册技术要求国际协调会(ICH)，但尚未实现真正的国际互认，这在国际化进程中形成了政策上的障碍和挑战。对此，宋瑞霖坦言。

在他看来，当前我国临床机构在源头创新方面存在不足，未能有效参与其中，这是亟待改进的一大缺陷。因为那些尚未得到满足的临床需求，最初往往是在临床服务过程中被发现的。若我国仅有临床医学专家而缺乏临床医学科学家，那么源头创新的目标就难以真正实现。

为此，宋瑞霖曾多次建议，各个国家医学中心应开展研究者发起的临床研究项目(IIT)，在各省市建立统一的数据平台，在全国建立国际认可的权威性审评制度。“大医院都有多学科会诊(MDT)制度，生物医药产业也需要多部门MDT，不能联而不动。真正的first-in-class创新，要从‘盯药’转向‘盯病’，推动医生从看病者转变为研究者，而这绝对不能只是一小部分人展现聪明才智的平台。”

近年来，依托“粤港澳药械通”政策，香港大学深圳医院作为全国首家试点医院已引入32种创新药品、18种器械，惠及患者逾6000人次，积累了宝贵的内地人群创新药械临床应用真实世界数据(RWD)。暨南大学粤港澳大湾区药品与医疗器械真实世界研究院院长蒋杰分享了经验，“真实世界研究的目标人群是实际临床用药的患者，样本量可达数千、数万人，在赋能新药研发、加速审评审批等方面发挥着重要作用。”

他以瑞美吉泮这一创新药物为例，指出：“瑞美吉泮是全球首个也是目前唯一的快速溶解口腔崩解片剂型的降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，它不仅能够用于偏头痛的急性期治疗，还能用于预防偏头痛的发作。”在去年年底，一项名为“粤港澳大湾区瑞美吉泮治疗偏头痛患者登记研究”的重要项目迎来了总结会议。这不仅是首个成功实施的“粤港澳药械通”产品真实世界研究案例，更是医学领域的一大突破。研究中共有120名受试者参与，他们在12个月内完成了所有的临床研究流程。研究成果已经在2024年的美国疼痛周大会以及中华医学会神经病学学术会议上公开发布，为国内医生提供了丰富的临床用药指导，为偏头痛的治疗提供了强有力的科学依据。

蒋杰表示，新型医疗器械有望成为医生手中应对疾病的尖端利器。展望未来，我们期待医保机构能够参考这些数据，推动实现多方互利共赢的真实世界研究。